CML治疗管理新热点：关注国产伊马替尼仿制药有效性和安全性
2016/1/4 中国医学论坛报

    

     北京大学人民医院江倩教授专访

    

     伊马替尼的问世，改变了慢性髓性白血病(CML)的病程，使之成为一种“慢性病”。经伊马替尼一线治疗，CML患者10年生存率超过90%。伊马替尼治疗的CML患者须长期持续规范用药，而治疗药物费用较高成为阻碍患者长期生存获益的重要因素之一。

     原研药专利保护到期后，价格较低的仿制伊马替尼的上市，有助于减轻患者经济负担，因此仿制药的临床应用成为国际上CML治疗管理的热点问题之一，仿制药的有效性和安全性受到极大关注。

     近期，北京大学人民医院江倩教授作为首位中国CML专家受2015美国血液学学会(ASH)国际慢性髓细胞白血病基金会(iCMLf)论坛邀请，在iCMLf论坛向世界介绍了自己对于中国CML患者治疗和管理的经验及相关研究。会后，本刊对江倩教授进行了专访，分析了我国CML治疗管理的难点和问题并分享了国产仿制伊马替尼片(昕维)临床循证研究的初步结果。

     我国CML治疗管理重在持续规范用药，难在经济保障

     江倩教授认为，CML治疗成功有三个关键：一是TKI药物治疗，二是持续用药，三是规范监测疗效。对于CML治疗和管理，经济条件是一个重要影响因素。

     与西方发达国家及日本、韩国、泰国等国家不同，我国医保政策并未覆盖CML患者的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗，药物费用是患者面临的最大困难。江倩教授等进行的一项大规模调研发现，80%的患者希望未来能够停药，停药的主要原因来自于经济压力。经济负担问题是制约患者用药的障碍，医保政策有待改善。

     江倩教授在iCMLf论坛的报告《发展中国家如何持续治疗CML》中强调，对于患者不能坚持用药、依从性较差的问题，解决办法就是要扩大医保政策、降低药价、发展援助项目，让更多患者接受TKI一线治疗，同时发展仿制药。从行政干预的角度，政府对仿制药的管理需要加强，严格把控仿制药的质量，让更多的患者受益于高品质的仿制药。

     国产伊马替尼仿制品的有效性和安全性需得到循证研究验证

     我国伊马替尼仿制品两年前上市。根据国内外通用的仿制药审批标准，仿制药进行上市前生物等效性研究，证实与原研伊马替尼生物等效性一致即可获批。江倩教授认为，生物等效不能等同于临床等效，需要通过循证研究进一步验证仿制药在有效性和安全性方面与原研药的一致性。

     CML依赖TKI进行靶向治疗，大部分患者生存期已接近普通人群。但另一方面，CML是一种致死性疾病，如不进行有效干预，3~5年后，患者会发生疾病进展。CML治疗药物的质量控制和临床疗效对于患者的长期生存获益尤为重要。

     因此，伊马替尼仿制药能否与原研药具有相同的有效性和安全性，非常值得关注。仿制伊马替尼已在全世界其他国家如印度、阿根廷应用多年，各地区疗效报道的结果并不一致，同时缺乏针对仿制品的高质量循证研究。江倩教授介绍，针对国产仿制伊马替尼和原研伊马替尼，北大人民医院开展了一项前瞻性、同期、队列研究。本着对患者负责的态度和医学工作者自身严谨的工作方式，希望能真正让患者受益，也能给临床使用的药物一个公正的评判。

     循证研究初步证实国产仿制伊马替尼片有效性和安全性与原研药基本一致

     江倩教授介绍，国产伊马替尼循证研究已开展近两年时间。该项与原研伊马替尼对比的队列研究是在2015年《中华血液学杂志》8月刊发表的全国多中心单臂研究数据基础上进一步开展的。研究根据患者意愿和经济承受能力，一组患者使用国产仿制伊马替尼片(豪森医药援助)，一组同期使用原研药，目前入组患者100多例，进展顺利。

     研究对患者的基线特征和疗效监测的重要时间点(每3个月)的血液学、细胞学及分子学反应进行了评估。总体上，两组并无统计学差异，疗效和安全性基本一致。目前，该研究已有3个月、6个月和12个月治疗反应可评估数据，中位随访时间尚不到1年，仍在继续随访。研究将持续观察至少3年，希望积累对更多病例长期观察的临床数据，对临床使用国产仿制伊马替尼片提供循证医学证据，让更多患者受益。

     本版摘自《中国医学论坛报》2015年12月31日B10版

    

    

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