这10万中国人的求生之路，离“奇迹”还有多远？
2016/7/12 生命时报

    

    

     人的成长，避免不了流汗，也很难避免流血。一直以来，我们都习惯了流血的伤口止血、结痂、恢复，似乎这是生命中一个固定的程序。

     如果这个程序坏了呢？一旦流血后再也止不住，也不会结痂，是否只能看着生命逝去？

     在中国，有10万人正面临着这种将相伴一生的问题，他们就是血友病患者。

    

     血友病患者的血液中，某种能促使血液凝固的因子缺失或减少。

     甲型血友病(血友病A)患者在临床最为常见，他们的凝血第八因子(FVIII)缺失或活性降低，终生面临出血后难以止血的风险。

     其中，儿童血友病患者的生活质量低、家庭负担重，还往往存在诊疗时间滞后、治疗不充分、关节损伤严重甚至残疾等问题。

     血友病患者及其家属，都一直想追寻治疗血友病的奇迹，但目前，输注凝血第八因子，仍是多数血友病患者唯一有效的治疗手段。同时，为了提高患者的生活质量，无数医学专家也正付出自己的努力。

     6月19日，在安徽合肥召开的巅峰「奇」聚——拜耳血友病高峰论坛上，台湾大学医学院柯博升教授表示，早在1995年，台湾就将血友病纳入重大伤病制度。

     而自2014年开始，第八和第九凝血因子的预防治疗也由医保支付。这些措施都有效提高了患者的疾病管理效果，并降低了他们的经济负担。

     目前，台湾血友病 A 的预防治疗比例已达到 78.3%；凝血第八因子中，重组型制剂应用占 99%，患者死亡率从1999年的8.6%降低到2012年的0.8%。

    

     高峰论坛合影

     复旦大学公共卫生学院卫生经济学教研室叶露教授认为，对血友病患者来说，预防治疗比按需治疗更经济、有效，生存率也更高。

     随着国家对血友病医疗保障的推动，未来将就对重组因子的医保限制、设计细化的大病管理方案和风险共担机制、提升医保基金使用效率等方面进一步完善。

     除了政策的保障，把控好手术、康复、药物三道关，也是血友病疾病管理的重要环节。论坛上，多位专家也分享了经验和看法。

     浙江中医药大学附属第一医院童培建教授介绍了临床上通过双侧膝关节置换术显著提升生活质量的真实病例，并指出补充足量凝血因子 VIII是手术成功的关键因素之一。

    

     在血友病患者的康复中，凝血因子也发挥着重要作用。北京协和医院康复科陈丽霞教授指出，血友病患者的关节肌肉出血后，早期既要避免过早运动，又要避免过长时间的制动，因此要在医生指导下，在凝血因子替代治疗的保护下，适时进行物理治疗，促进功能恢复。

     血友病的治疗中，凝血因子的效果和安全性是大家一直关注的问题。在论坛上，北京安贞医院林阳教授对不同类型的凝血因子制剂的安全性、有效性等方面进行了综合评价，认为重组型凝血因子 VIII 制剂，相比血源性制剂在研究证据的充分性、安全性等方面都更有优势。

     在这方面，华中科技大学同济医学院附属同济医院胡群教授也进行了分析。胡群教授认为，血源性产品受病毒筛查等技术限制，存在安全隐患。儿童血友病患者如果未被病毒感染，建议尽可能选用更安全的重组凝血因子制品。

     很多临床医生在使用重组凝血因子产品时，关心抑制物的问题。抑制物是由人体免疫系统产生，存在于血液中的大分子物质(即中和抗体)，它能够直接干扰或中和凝血八因子，抑制其活性，影响凝血八因子的治疗效果。

     抑制物的形成是血友病A治疗最严重且具有挑战性的并发症。抑制物的形成与FVIII止血功效降低有关，通常发生在FVIII因子初期(例如幼儿)。

     中国医学科学院血液病医院杨仁池教授认为，抑制物的发生非常复杂，涉及遗传、环境、治疗等多方面。

     同时欧洲药品管理局药物警戒风险评估委员会(PRAC)也对相关研究的数据进行了分析。

     PRAC通过对近几年的多项研究进行分析，共纳入1102例数据，最终认为抑制物的形成有很多影响因素，现有证据显示拜科奇与其他重组FVIII相比，并没有增加PUP中FVIII抑制物发生风险。

     PRAC建议患者、父母或护理人员有任何问题，应向医生或药剂师咨询。

     为了不再让流血成为生活的常态，血友病患者、家属、医疗和科研工作者、医药企业等都在努力。相信这些努力终将成为改变血友病患者的魔法，让他们快乐的生活，不再是一个遥远的奇迹。▲

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