第二届药学前沿高峰论坛精彩回顾（II）
2016/6/21 药智网
2016年6月19日—20日，由《药学进展》编辑委员会、中国药科大学、中国药学会共同主办、信达生物制药(苏州)有限公司、博瑞生物医药(苏州)股份有限公司、重庆高圣生物医药有限责任公司、苏州大学附属第一医院承办的“第二届药学前沿高峰论坛”在苏州西交利物浦国际会议中心举行。《药学进展》小编选取了“瞭望：创新驱动的药物研发新趋势”、“聚焦：精准医疗与生物治疗”、“剖析：注册审评法规与知识产权”等主题中部分精彩报告与大家分享，带您尽享指尖上的医药领域前沿资讯!
瞭望：创新驱动的药物研发新趋势
报告一：追赶全球抗肿瘤药物的研发前沿
《药学进展》编委
美国华人生物医药科技协会(CBA)前会长
“千人计划”专家
江苏亚盛医药董事长 杨大俊博士：
杨大俊博士在报告中主要分享了亚盛在创新药研发方面的进展。以Bcl-2为例，Bcl-2可以在肿瘤中高表达且没有血小板毒性，目前还发现其有延缓衰老的新适应证。此外，杨博士指出，要想进行立足于本土的全球新药开发，需要重视以下几个方面。
首先，建议企业开发国内外同一标准的创新药，例如：
1)进行上游基础研究，特别是疾病生物学方向；
2)依照国际标准进行临床前与临床开发。
其次，在国内与国际同步开发方面，在时间、费用、市场上进行综合考虑。
报告二：回顾与前瞻研究：糖尿病新药开发的曲折历程
《药学进展》编委
深圳微芯生物科技总裁
创新中国十大人物
“千人计划”专家 鲁先平博士：
鲁博士回顾了糖尿病新药研发的曲折历程，介绍了该领域的前沿动态。
鲁博士指出治疗糖尿病带来了持续上升的社会成本，目前市场中主要有六大类(磺酰脲类、GLP-1类、DDP-4抑制剂类、TZD类、SGLT-2抑制剂、二甲双胍)治疗药物，但均存在不同不良反应。尤其是在治疗2型糖尿病方面面临诸多挑战，如提高患者的治疗依从性，减少心血管并发症，持续控制糖化血红蛋白等。
卒中后胰岛素抵抗干预研究(IRIS)主要探索吡格列酮应用于已发生缺血性卒中或伴有严重胰岛素抵抗的短暂性脑缺血(TIA)患者时是否可以减少终点事件(如卒中和心肌梗死)的发生率，其结果显示该药物疗效显著，且未发生明显的非预期风险，风险可控。目前关于它如何减少心血管事件机制尚未阐明，但这一实验结果将鼓励人们进一步探索对血管疾病的精准医疗。
报告三：中国新药研发十五年
《药学进展》编委
欧博方集团董事长
药渡经纬董事长 李靖博士：
李靖博士指出我国的新药研发虽然取得了巨大的成就，但同世界领先水平还是存在一定差距，主要体现在以下五个方面：同靶点药物，时间差距大；化合物结构和上市药物有极高的类似性；新靶点或结构全新的药物极少；为创新而创新的品种不少；药物研发是商业科学的考量不够。另外，李靖博士对我国2008年至2015年的新药数据进行了解读：
1)结构高度的类似很难做到me better；
2)了解药的缺陷或新靶点的潜力：要求生物学家的原创性ASSAY及评价方法；
3)要求大量的化合物库寻找新的结构；
4)需要加大新药研发的投入而不是Profiling。
聚焦：精准医学与生物治疗
报告四：靶向抗癌药对肿瘤免疫的影响和联合用药策略
《药学进展》编委
贝达药业股份有限公司总裁兼首席科学家
“千人计划”专家 王印祥博士：
王博士指出，肿瘤免疫的目的主要是让肿瘤组织的微环境当中产生更多的杀伤肿瘤细胞和降低肿瘤组织复生几率。在具体的治疗思路上，靶向药通过以下途径诱导T细胞在肿瘤组织的侵润：
①通过产生免疫原性细胞死亡(ICD)来增加肿瘤抗原表达；
②阻断某些免疫抑制反应；
③通过影响肿瘤细胞趋化因子(chemokines)的表达。
此外，还可以通过改变癌基因和表观遗传而改变肿瘤组织的免疫细胞侵润，从而进行靶向治疗和免疫治疗联合应用。最后，王博士表示希望通过靶向抗癌药与肿瘤免疫的合用，让肿瘤疾病变成一种慢性病。
报告五：丽珠医药集团在精准医疗领域的最新实践
《药学进展》编委
丽珠医药集团股份有限公司执行董事兼副总裁
国际制药工程协会生物药中国主席
“千人计划”专家 傅道田博士：
精准医学以个体化治疗为核心，为患者“量身定制”治疗方法，旨在提升疾病风险评估、明确疾病机制。作为2015年十大科技突破之一的液体活检，可应用于肿瘤治疗的各个阶段。
傅博士指明未来医院将成为实施精准医疗的的主要战场。尽管现代基因组学和大数局可发挥重要支持作用，但医生永远是临床最终决策者。精准医学不仅为医生提供更为精准的诊断手段和依据，同时也对临床医学和制药人才提出更高要求。在不远的将来，诊断和治疗将是以病人为中心，以药和技术为手段。
报告六：中国心脑血管疾病精准防治创新药研发的策略与机遇
《药学进展》编委
原哈佛大学/伊利诺伊大学 副教授/教授
“千人计划”专家
深圳奥萨医药有限公司董事长 徐希平教授：
徐希平教授指出在心脑血管疾病中，我国的脑卒中发病率和死亡率居世界之首，因此心脑血管疾病的精准防治刻不容缓，并呼吁大家给予心血管疾病更多的关注。
心血管疾病最重要的原因是高血压，通过H型高血压的精准探索发现低叶酸、TT基因型会显著地增加脑卒中的风险。徐教授的团队发表在CSPPT上的研究结果证实：依那普利叶酸10.8mg可更加有效减少首发脑卒中发生风险21%，相关循证医学证据已纳入国内外指南、教材和权威医学杂志。
剖析：注册审评法规与知识产权
报告七：药品专利强制许可实施路径要点
中国药学会副秘书长
中国药学会医药知识产权研究专委会副主委
陈兵 博士：
专利权主要是指专利产品在一定时期内进行市场独占，未经许可任何人不得销售和发明产品。它受到时间和地域的限制，具有财产的属性以及垄断权和排他权。我国在1984年公布了专利法并且涉及专利强制许可的内容，在此期间还进行了修订。但是目前我国还没有真正实施专利强制许可的案例。
最后，陈兵博士指出，药品专利强制许可是一个“老”的制度，但在“新”的情况下有了新的应用。在制度推广的过程中，需要各方主体的配合，做到简化程序，效率优先，寻求更高更大的公平。
报告八：药品审评审批新政与创新药物发展激励
国家药物政策与医药产业经济研究中心执行副主任
中国药科大学邵蓉教授：
在报告中，邵教授指出解决临床研究与药品注册的关联性问题，对于改善中国临床研究过程中严进宽出的现象非常重要。此外，临床准入更是风险和获益的博弈，是“开放”？还是“稳妥”？关键是要找到适合自身发展阶段的平衡点。
在2016年6月6日，国务院办公厅印发《药品上市许可持有人制度试点方案》。邵教授对于MAH制度与现有制度的差异进行解读：①药品文号持有人不仅仅是药品生产企业；②药品文号持有人可以自行生产或委托他人生产；③药品文号可以合法转让；④持有人承担全部责任(外部、连带)。
总体而言，MAH制度的试行可降低新药上市的资本需求，刺激新药研发积极性。
报告九：美国FDA对抗肿瘤新药的特殊审评政策解析
《药学进展》编委
思路迪医药科技公司CEO
前FDA审评员 龚兆龙博士：
龚兆龙博士在新药研发高投入、高风险、长周期的特点及临床开发成功率梳理的基础上，对I期临床试验的目的、研究对象、FIH确定、肿瘤药FIH确定、标准3+3设计、改良3+3设计、队列扩大进行了系统的介绍。
另外，龚博士对我国一期临床试验的新动向、美国一期临床的新趋势进行了精彩的解读，FDA十分理解公众的需求，也会陆续采取措施来指导肿瘤药的开发，具备明确的知情同意书、完善的沟通交流体系、独立的监督委员会。龚博士认为今后肿瘤药的开发会有很大的改变，我国会取得很快的发展。
报告十：FDA注册申报：来自中国药企的成功经验
美国Alavanda药品注册与开发咨询公司总裁
张袁超(Derek ZHANG)博士：
张博士主要介绍了最近五年内，国内药企在美国进行新药临床申报的具体情况。
FDA的药物审批周期较短。在新药临床申报过程中，张博士指出，企业与美国FDA的交流非常重要，如果企业有向FDA进行临床申报的意向，建议提早进行沟通，企业提交的资料以及企业提出的相关问题对于成功的申报帮助较大。在IND方面，IND主要是以医学为主并且具体要求与国内区别不大，但是美国在药效方面要求相对较低。此外，如果申报前在国内的临床实验不够充分，建议企业在GCP方面多关注。最后，张博士表达了对未来美好前景的信心与期待。
报告十一：新药创制之专利保护与突破
中国国家知识产权局化学发明审查部处长
专利审查研究员 刘桂明处长：
药物研发分为两个阶段，新药发现阶段与开发阶段。新药专利批准较快，但专利是有时间性和地域性的，一旦专利期将近，仿制药蠢蠢欲动。
刘处长指出，可通过三个措施来延长药品保护期，赢得最大效益：①采取专利申请策略；②申请专利延期；③加强后续专利保护。
与此同时，应对仿制药上市也需相应的专利策略。第一，专利诉讼即抓住专利漏洞进行自我专利维护。第二，专利规避和创新。例如阿德福韦酯晶型案例，通过向美国公司提供ADI与其合作，有效回避化合物专利的许可。
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